Пароксзимальная ночная гемоглобинурия у детей

Пароксзимальная ночная гемоглобинурия у детей

Нарушения системы кроветворения представлены обширной группой различных патологий, связанных с гематологическими расстройствами. Неопухолевым заболеванием, возникающим у молодых людей, и редко в детском и подростковом возрасте, является пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ).

Что такое пароксизмальная ночная гемоглобинурия?

Заболевание характеризуется недостаточностью костномозговой деятельности и повышенным риском образования тромбозов. Нарушение, связанное с появлением гемоглобина в моче представляет собой тяжелую форму гемолитической анемии. Патологический процесс развивается вследствие мутации определенного гена гомеопатических стволовых клеток, который кодирует белок. В результате нарушается формирование клеток крови, что приводит к снижению иммунитета, тромбозам, которые могут локализоваться не только в конечностях, но и в других частях организма, дефициту железа.

Нередко заболевание сопутствует такой тяжелой патологии, как апластическая анемия. Гематологическое расстройство классифицируется на несколько видов, в зависимости от степени поражения, процентного соотношения ПНГ-клона к общему числу клеток крови и клиническим признакам гемолиза. Течение заболевания, как и прогноз, считаются непредсказуемыми из-за вариабельности и различной выраженности симптомов. Отсутствие адекватного лечения ПНГ приводит к таким последствиям, как костномозговая недостаточность, тромбоз, нарушение работы внутренних органов, низкая продолжительность жизни.

Насколько распространена пароксизмальная ночная гемоглобинурия у детей?

Данное заболевание крови встречается у детей редко, манифестируя преимущественно во взрослом возрасте, составляя от всех гематологических нарушений не более 10%. Или на один миллион человек приходится около пятнадцати новых случаев заболеваемости ПНГ.

Каковы симптомы пароксизмальной ночной гемоглобинурии у детей?

Клиническая картина обусловлена стадией и формой заболевания, возрастом и общим состоянием пациента. От родителей во многом зависит, как быстро будет обнаружена патология и приняты меры по спасению ребенка. Заподозрить проблемы с кроветворной системой можно по таким признакам:

  • Головная боль.
  • Боль в животе и пояснице.
  • Повышенная утомляемость и слабость.
  • Анемия.
  • Отеки конечностей.
  • Одышка.
  • Формирование тромбоза.
  • Головокружение.
  • Костномозговая недостаточность.
  • Дефицит железа.
  • Пожелтение кожи, вследствие нарушенного количества билирубина.
  • Потеря аппетита.
  • Рвотные позывы.
  • Бледность.
  • Дисфагия.
  • Выраженная тромбоцитопения.
  • Спазмы пищевода.
  • Функциональное расстройство мускулатуры.
  • Затрудненное глотание.

Как лечится пароксизмальная ночная гемоглобинурия у детей?

Ошибка диагностики ПНГ случается нередко ввиду малой распространенности заболевания. А между тем, неправильно поставленный диагноз приводит к неверному выбору метода лечения и как следствие – состояние пациента только ухудшается. Чтобы избежать беды и не усугублять ситуацию, следует обратиться в медицинское учреждение, где действительно окажут помощь, поскольку знают, как это сделать и обладают всеми навыками и возможностями. Одной из таких клиник является Тель Авив Медикал Центр (Ихилов), где детские жизни самоотверженно спасают настоящие профессионалы, у которых за плечами огромный опыт в лечении пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Для максимально достоверной диагностики применяют прогрессивные способы исследования. При типичных симптомах анемии проводится высокочувствительное тестирование на определение показателя конкретного белка – проточная цитометрия. Также выполняются анализы крови и мочи, гемограмма, дифференциальная диагностика. Совокупность методов исследования позволяет обнаружить признаки гемолиза, идентифицировать клетки с дефицитом белка, определить размер клона ПНГ, от которого зависит дальнейший прогноз и выбор лечебной схемы.

Израильская клиника ТАМС располагает наиболее эффективными подходами к лечению пароксизмальной ночной гемоглобинурии в педиатрии. Это прежде всего, лекарственная терапия основанная на ингибировании фармацевтическими препаратами терминальных компонентов. В итоге: недостаточность мембранного белка компенсируется, внутрисосудистый гемолиз блокируется. Для предотвращения развития серьезных инфекций показано проведение вакцинации. В некоторых случаях, если необходимо снять гемолитический криз назначается прием кортикостероидов.

Действенным методом, направленным на излечение юного пациента считается трансплантация стволовых кроветворных клеток. Эта опасная процедура может привести к осложнениям и летальному исходу, поэтому в нашей клинике она проводится опытнейшими докторами, что значительно минимизирует риски и повышает показатели выживаемости. В ТАМС выполняется пересадка костного мозга при жизнеугрожающих ситуациях пациентам с других стран, например СНГ, где не смогли предоставить качественной медицинской помощи и грамотно провести лечение.

Уникальность и эффективность CAR T терапии

Адаптивная клеточная терапия была недавно разработана учеными, и успела уже показать отличную результативность в лечении патологий кроветворной системы. Прогрессивная технология основана на возможности распознавать и уничтожать больные клетки специально модифицированными Т-лимфоцитами. У маленького пациента выполняется забор крови, из массы которой разделяют ее компоненты, выделяя Т-клетки, которые участвуют в иммунных процессах. Отобранное количество клеток культивируют в условиях лаборатории, программируют их на уничтожение чужеродных структур. Потом генетические модифицированные Т-клетки, которые получили способность идентифицировать специфический антиген на поверхности больных клеток, возвращаются в организм пациента. Т-лимфоциты принимаются самостоятельно распознавать аномальные клетки, нападать на них и уничтожать.

Какова выживаемость при пароксизмальной ночной гемоглобинурии?

Точных данных о масштабности выживаемости на сегодняшний день нет, поскольку заболевание все еще остается малоизученным, а его клинические признаки непостоянные и широко варьируются. На прогноз влияет возраст и состояние ребенка, выраженность симптомов и конкретные проявления патологии, локализация нарушений и тромбозов, проведение терапии. У одних пациентов наблюдается десятилетняя выживаемость, у других почти сразу возникают серьезные осложнения.

Улучшить качество жизни больных ПНГ, предотвратить осложнения и увеличить в разы уровень долгосрочной выживаемости удалось докторам клиники Тель Авив Медикал Центр. Во-первых: каждая программа лечения разрабатывается индивидуально. Во-вторых: лечением занимается мультидисциплинарная бригада опытных специалистов, которые находятся в одном медицинском комплексе. В-третьих: эксперты смежных областей постоянно взаимодействуют, не прекращая, отслеживают состояние ребенка и ответную реакцию организма на лечение, мониторят результаты трансплантации. Существующие методики лечения регулярно совершенствуются путем проведения новых исследований, что дает возможность врачам ТАМС повышать эффективность.

Почему Тель Авив Медикил Центр (Ихилов) выбирают для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии у ребенка?

  • Среди ведущих европейских клиник в ТАМС наблюдаются самые высокие показатели по полному излечению детей с диагностированной пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
  • Высококвалифицированные специалисты, обладающие колоссальным стажем в успешном лечении такого заболевания кроветворной системы как ПНГ.
  • Передовое оборудование, современные лаборатории, что позволяет качественно и точно проводить обследования, выполнять безопасные процедуры.
  • Применение инновационных, оптимальных техник лечения, направленных на улучшение качества и значительную продолжительность жизни юных пациентов.
  • Полный спектр медицинского обслуживания по демократичным ценам, доброжелательная атмосфера, комфортные палаты, внимательный и чуткий персонал.
Request a call back
Enter your phone number
and our consultant will call
you back soon
Clarify a convenient time
What time will it be convenient
for you to take a call?
c
часов
минут
до
часов
минут
Your request is accepted
In the near future our manager
will call You back at the specified
in the request phone number.