Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) – это злокачественное заболевание системы крови и костного мозга. Патология развивается тогда, когда костный мозг пациента начинает вырабатывать большое количество дефектных раковых клеток, которые замещают собой нормальные клеточные элементы крови. Это приводит к нарушению всех функций системы крови в организме.
Хронический миелоидный лейкоз очень редко встречается среди детей, как правило, эта патология поражает взрослое население. Каждый год в США регистрируют не более 110-120 случаев данного заболевания среди детей.
Специалисты детского онкогематологического отделения Tel Aviv Medical Clinic предлагают своим пациентам передовые и эффективные методики лечения ХМЛ у детей, так как наши врачи-гематологи имеют уникальный опыт лечения этого заболевания среди пациентов детского возраста. Большинство из них прошли обучение по уникальным программам последипломного образования в самых известных детских больницах в мире.
К каждому ребенку специалисты применяют индивидуальный подход с учетом как особенностей самого заболевания, так и пациента. Если ребенку требуется трансплантация костного мозга, то для подбора идеального донора (если не подходит родственник) врачи ТАМС пользуются услугами Национальной программы донорства костного мозга (крупнейший банк стволовых клеток).
Причины ХМЛ у детей
В 90-95% случаев хронический миелоидный лейкоз имеет генетическую причину. У таких пациентов выявляют типичную мутацию – филадельфийскую хромосому (транслокация между 9 и 22 парами хромосом).
Заболевание не передается по наследству, каждый раз оно возникает заново (причем случайно и спорадически).
Почему так случается, до сих пор не установлено. Среди факторов риска образования филадельфийской хромосомы, а затем и ХМЛ, выделяют негативное влияние ионизирующего излучения, действие инфекционных агентов, разнообразных токсинов, в том числе и медикаментов.
Симптомы ХМЛ у детей
В отличие от острых форм лейкоза, ХМЛ развивается медленно, и на начальном этапе не имеет никаких симптомов, часто диагностируется случайно из-за изменений в анализах крови, которые сданы по другим причинам.
Самые частые симптомы заболевания:
- Анемия и проявления анемического синдрома. Костный мозг, который переполнен патологическими клетками, не способен вырабатывать необходимое количество эритроцитов, из-за чего и развивается анемия. Дети с анемией чаще всего испытывают повышенную утомляемость, учащенное сердцебиение, одышку, они отстают в физическом развитии от сверстников, им тяжело приходится на уроках в школе.
- Повышенная кровоточивость из-за недостатка в крови тромбоцитов. Костный мозг так же не может вырабатывать нужное количество тромбоцитов (клетки, которые принимают участие в процессах свертывания крови). При этом легко возникают синяки, гематомы, кровотечение из десен, носовые кровотечения, прочее.
- Частые инфекционные заболевания, причем с осложнениями (отитами, синуситами, пневмониями).
- Длительная повышенная температура тела.
- Боль в животе из-за поражения брюшных лимфоузлов.
- Увеличение селезенки.
- Увеличение лимфатических узлов.
- Боль в костях и суставах.
- Одышка.
Стадии хронического миелоидного лейкоза:
- Хроническая фаза. Это начальная стадия болезни, при которой в костном мозге находится до 10% бластный клеток. Она имеет длительное бессимптомное течение (примерно 5-6 лет), хорошо поддается лечению и характеризуется благоприятным прогнозом. Встречается примерно в 94% случаев.
- Фаза акселерации. В этой стадии количество бластных клеток в костном мозге составляет 10-30%. Первично ХМЛ на стадии акселерации диагностируется в 3-5% случаев. Реакция на лечение немного хуже, нежели в хронической фазе.
- Бластный криз. Это самая агрессивная стадия ХМЛ, она встречается в 1-2% случаев. При этом количество бластов в костном мозге превышает 30%. Прогноз неоднозначен, ответ на лечение, как правило, не полный.
Методы современной диагностики
Отделение детской гематологии ТАМС располагает уникальной и инновационное материально-технической базой, поэтому отделение оснащено только самым современным диагностическим оборудованием, которое позволяет провести комплексную диагностику всего за 3-5 рабочих дней.
В комплексной диагностике ХМЛ у детей используют:
- Детальный медицинский осмотр и изучение истории болезни пациента.
- Набор необходимых диагностических анализов крови (общий анализ крови, биохимический, прочие гематологические тесты).
- Пункция или биопсия костного мозга. Используется для подтверждения диагноза и определения фазы ХМЛ. У детей проводится только под общим наркозом, чтобы маленький пациент не ощущал боли либо страха.
- Иммунофенотипирование клеток крови – исследование, которое позволяет с высокой степенью точности определить виды лейкоза.
- Цитогенетический анализ клеток крови – это современные методики изучения изменений в хромосомах. Примером является современная методика – FISH-анализ (флуоресцентная гибридизация in situ).
- Молекулярно-генетическое тестирование для выявления определенных мутаций, связанных с этим заболеванием, в том числе и филадельфийской хромосомы.
Остальные исследования могут применять с целью определения распространенности опухоли (люмбальная пункция, КТ, МРТ головного мозга, органов грудной и брюшной полости, прочее).
Прогноз при хроническом миелоидном лейкозе у детей
При своевременной диагностике – благоприятный. 5-летняя выживаемость составляет 80-90%.
Современное лечение ХМЛ у детей
Лечение зависит от фазы хронического миелоидного лейкоза.
Важно! Сегодня «золотым стандартом» лечения ХМЛ является таргетная терапия. Данный вид заболевания крови является одним из первых, для лечения которых начали использовать таргетные лекарства.
Основными таргетными препаратами для лечения ХМЛ являются так называемые ингибиторы тирозинкиназы (ИТК) – средства, которые воздействуют на клетки с наличием филадельфийской хромосомы (иматиниб, дазатиниб, нилотиниб и бозотиниб).
Трансплантация костного мозга от донора (аллогенная) в данный момент уже не является основным методом лечения ХМЛ. К ней прибегают только в случаях, когда у пациента наблюдается устойчивость к препаратам таргетного действия ИТК, а также при диагностике болезни на запущенных стадиях.
Так как заболевание отлично поддается лечению препаратами таргетного действия, прочие инновационные методики иммунобиологического лечения хронического миелоидного лейкоза у детей, в том числе и CAR-T клеточная терапия, не применяются. Недавние исследования показали, что ожидаемая продолжительность жизни пациентов с хроническим миелоидным лейкозом, которые получают современную таргетную терапию, близка к ожидаемой продолжительности жизни населения в целом.
